Инновационный препарат для лечения гемофилии начнут производить в Рязани
Новости партнеров,
0

Инновационный препарат для лечения гемофилии начнут производить в Рязани

Рынок гематологических препаратов ожидает появления нового игрока. Шведская Sobi и «Скопинфарм» планируют локализовать производство препарата в Рязанской области. Объем возможных инвестиций оценивается в 1 млрд руб.
Фото: пресс-служба

Самое распространенное из орфанных (редких) заболеваний — гемофилия — связано с нарушением процесса свертывания крови. Всего, по данным Минздрава РФ, в федеральном регистре лиц, страдающих редкими заболеваниями свертываемости крови, в настоящее время числится около 10 тыс. человек, четверть которых — дети. Около 7 тыс. из них — пациенты с гемофилией А. Ежегодно в стране с этим заболеванием рождается один на 5 тыс. мальчиков (девочки не болеют, но передают рецессивную мутацию в X-хромосоме по наследству). Чаще всего (примерно в 80% случаев) встречается классическая форма болезни — гемофилия А, вызывающая недостаточность в крови одного из белков — так называемого фактора крови VIII (антигемофильного глобулина).

У страдающих этим заболеванием людей часто развиваются угрожающие жизни спонтанные и травматические кровотечения в суставы и мышцы. Основное лечение заключается в регулярном внутривенном введении факторов крови VIII — с целью предупреждения кровотечений. Именно эта заместительная профилактическая терапия дефицитными факторами крови позволяет увеличить продолжительность жизни людей с такой опасной патологией и сделать ее более качественной.

Прорывные технологии 

В России пациенты с гемофилией имеют право бесплатно получать лекарственные препараты. В частности, речь идет о самой успешной в стране программе лекарственного обеспечения «12 высокозатратных нозологий» (ВЗН), в рамках которой из федерального бюджета финансируются централизованные закупки дорогостоящих лекарств. Благодаря ВЗН больные стали получать своевременную медицинскую помощь, значительно уменьшилось количество госпитализаций, пациенты перестали жить в больницах, снижается инвалидизация. По словам сопредседателя Всероссийского союза пациентов, президента Всероссийского общества гемофилии Юрия Жулёва, за 12 лет существования программы существенно улучшилось качество жизни пациентов с гемофилией, 46% из них работают (этот показатель с 2008 года вырос вдвое).

Но работа фармацевтической индустрии не останавливается, и в мире появляются прорывные инновационные препараты, меняющие взгляд на достаточность медпомощи. В частности, появляются препараты пролонгированного действия – те, что действуют в течение более длительного периода времени. Так, в нашей стране зарегистрирован первый пролонгированный рекомбинантный фактор свертывания крови VIII для лечения гемофилии А — эфмороктоког альфа. Инновационный препарат — продукт международной биофармацевтической компании Sobi (Swedish Orphan Biovitrum), специализирующейся на производстве лекарств для лечения редких заболеваний.

Качественная жизнь 

Технология увеличения периода полувыведения, которую Sobi использует для препарата эфмороктоког альфа, позволяет на треть снизить частоту инъекций по сравнению со стандартной профилактической терапией. Препараты для лечения гемофилии предыдущего поколения требуется вводить не менее трех раз в неделю, а иногда и чаще. Это сложно физически и морально, особенно если пациент — ребенок, но иного пути нет. Отсутствие терапии — риск кровотечений и разрушения суставов. Препарат нового поколения позволяет достичь длительной защиты от кровотечений на фоне упрощенного режима терапии.

В мировой практике эфмороктоког альфа используется с 2014 года, и сегодня он включен в системы льготного лекарственного обеспечения 30 стран, в том числе Германии, Канады, Великобритании, Франции. Во Всероссийском обществе гемофилии надеются, что со временем препарат войдет в программу ВЗН и станет доступен и российским пациентам.

«Важно расширять перечень ВЗН за счет новых препаратов — это единственный способ сделать доступной инновационную терапию для пациентов, предоставить возможность выбора терапии для врачей и пациентов, — считает Юрий Жулёв. — Препарат пролонгированного действия — это в первую очередь значительно меньшее количество внутривенных введений, снижение рисков заражения при введении и улучшение качества жизни. В первую очередь это касается детей: маленькие пациенты чаще всего травмируются, и для них продленный период защиты особенно важен».

Спасительное сотрудничество 

Для оказания качественной и своевременной медицинской помощи пациентам с орфанными заболеваниями важно, чтобы современные лекарства были доступны для пациентов. На протяжении многих лет государство стабильно выделяет существенные средства на госзакупку лекарственных средств для лечения орфанных заболеваний по программе ВЗН, и российский рынок выглядит для иностранных фармкомпаний одним из наиболее привлекательных. Так, по данным DSM Group, в 2019 году на лекарства в рамках ВЗН Минздрав РФ выделил 45,1 млрд руб., непосредственно препаратов фактора свертывания крови VIII было закуплено почти на 4 млрд руб.

Вопросы повышения доступности современных лекарств и снижения их стоимости (а заодно и задачи импортозамещения) решаются сегодня путем локализации зарубежных технологий в России. По этому пути пошли и в компании Sobi. Не прошло и года с момента регистрации препарата в России, а компания уже подписала соглашение, в рамках которого планируется поэтапная локализация производства эфмороктокога альфа на заводе в Скопинском районе Рязанской области — уникальном комплексе по производству препаратов крови.

О соглашении было объявлено на прошедшей встрече с участием губернатора Рязанской области Николая Любимова. По словам главы региона, сотрудничество с крупной международной фармацевтической компанией будет способствовать формированию фармацевтического кластера, в который входит «Скопинфарм». На первом этапе локализации предполагается производство вторичной упаковки и выпускающий контроль качества. Объем производства будет зависеть от потребности российского рынка.

По мнению генерального директора «Скопинфарм» Инги Нижарадзе, компания была выбрана партнером не случайно: «Сегодня на мощностях Скопинского фармацевтического завода совместно с международными фармкомпаниями уже выпускаются инновационные продукты, в том числе факторы крови, а само предприятие оснащено самым современным оборудованием и отвечает всем требованиям GMP (Good Manufacturing Practice). Инвестиции в предприятия за последние несколько лет составили более 1,5 млрд. руб. У нас созданы и оборудованы современные лаборатории, внедрены новые методы анализа различных лекарственных форм», — говорит Инга Нижарадзе.

Перспективный бизнес

Новое производство обойдется в 1 млрд руб. и позволит создать около 20 новых рабочих мест. «Заключение стратегического соглашения о партнерстве с биофармацевтической компанией Sobi открывает для нас новые перспективы в области производства препаратов крови и развития наших компетенций», — говорит Инга Нижарадзе. Во Всероссийском обществе гемофилии считают, что регистрация и локализация производства редкого препарата должна значительно повысить доступность современной терапии гемофилии А в России: «Запуск эфмороктокога альфа на российском рынке — хорошая новость для пациентов, — говорит Юрий Жулёв. — В наши дни заместительная терапия факторами крови выходит за рамки профилактики. Пациенты с гемофилией имеют право на лечение, которое соответствует их образу жизни, и не позволяет заболеванию ограничивать их в самореализации».

Представители Sobi говорят, что проект в Рязанской области — это только начало, Россия является одним из приоритетных и стратегически важных регионов для компании, в планах — стать одним из лидеров на российском рынке гематологических препаратов. Компания готова рассматривать расширение линейки орфанных препаратов. «В России мы следуем основным принципам Sobi: фокусируемся на нуждах пациентов с редкими заболеваниями, всегда готовы к партнерству и активно внедряем инновации. Вывод лекарственного препарата эфмороктоког альфа для лечения гемофилии А и его локализация в партнерстве со «Скопинфарм» и при поддержке администрации Рязанской области — наш первый шаг на российском рынке», — говорит генеральный директор Sobi в России и странах СНГ Вячеслав Дербиж.

И это особенно важно для России, где, с одной стороны, остро стоит проблема лекарственной обеспеченности орфанных пациентов, а с другой, государство берет на себя ответственность за их лечение. Сегодня в стране взят курс на улучшение и стабильность доступа пациентов к инновационной терапии в долгосрочной перспективе, трансфер передовых технологий и мотивирование ведущих производителей. 

На правах рекламы