Месяц назад правительственный cовет по реализации федеральной научно-технической программы развития генетических технологий на 2019–2027 годы, который возглавляют вице-премьер Татьяна Голикова и помощник президента РФ Андрей Фурсенко, определил три новых института, которые займутся развитием в стране генетических технологий для различных сфер применения. Ими стали Центр геномных исследований мирового уровня по обеспечению биологической безопасности и технологической независимости, Курчатовский геномный центр и Центр высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины.
«Создание центров направлено на комплексное решение задач, определенных указом президента «О развитии генетических технологий в Российской Федерации». Он предполагает разработку биологических препаратов, диагностических систем и иммунобиологических средств для сферы здравоохранения, биотехнологий для сельского хозяйства и промышленности, а также совершенствование мер по предупреждению чрезвычайных ситуаций биологического характера и осуществлению контроля в этой области», — заявила по итогам совета Татьяна Голикова.
Согласно указу главы государства до 2027 года развитие в РФ генетических технологий и, в частности, создание геномных центров мирового уровня будет происходить в рамках федеральной научно-технической программы, за которую отвечает Минобрнауки РФ.
В частности, из госпрограммы следует, что Центр высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины как профильное учреждение в медицинской сфере будет заниматься разработкой генетических технологий для «повышения качества жизни человека и эффективного снижения потерь от заболеваний». В течение трех—шести лет его специалисты должны будут создать методы лечения как вирусных, так и наследственных заболеваний.
В первом случае речь идет о генетическом редактировании для повышения устойчивости клеток иммунной системы к ВИЧ-инфекции и вирусным гепатитам. Во втором — о редактировании генетических вариантов и дефектов генома, приводящих к наследственным заболеваниям нарушения метаболизма, свертываемости крови, сетчатки и патологии центральной нервной системы, требующих сегодня пожизненной лекарственной поддержки.
По данным о зарубежной практике Российской ассоциации больных редкими заболеваниями «Генетика», в первую очередь новые разработки отечественных специалистов призваны помочь пациентам с наследственными заболеваниями, такими как гиперхроматоз, тугоухость, фенилкетонурия. Почти все они имеют статус орфанных. Согласно определению Евросоюза, заболевания такого рода встречаются не чаще одного случая на 1–2 тыс. человек.
В России нет полной статистики по заболеваниям этого типа. С одной стороны, не всем пациентам ставится правильный диагноз. С другой — далеко не все из них получают необходимые лекарства за государственный счет в рамках программы «12 нозологий». По мнению главного внештатного специалиста по медицинской генетике Минздрава РФ Сергея Куцева, численность больных может доходить до 500 тыс. человек. По мере развития генных технологий сфера их применения будет расширяться, индустрия сможет предложить новые методы лечения и тем, кто болен наиболее распространенными заболеваниями, такими как сердечно-сосудистые или онкологические, говорит сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев.
Особый статус
Всего в создании нового Центра высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины собирались принять участие восемь различных структур, среди которых, в частности, Государственный научный центр прикладной микробиологии и биотехнологии Росздравнадзора, Санкт-Петербургский госуниверситет и Медико-генетический центр имени академика Н.П. Бочкова.
В ближайший год в России появится Центр высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины. Новый институт займется разработкой способов лечения наследственных болезней. Гены в новой редакции
Новый центр будетсоздан на базе уже существующих в России институтов, ведущих генетические исследования, — Института молекулярной биологии имени В.А. Энгельгардта РАН, Института биологии гена РАН, Российского национального исследовательского медицинского университета имени Н.И. Пирогова Минздрава РФ, Федерального научно-клинического центра физико-химической медицины. Профильный правительственный совет выбрал их по итогам конкурса на лучший проект исследовательского института.
Все поданные заявки оценивались на соответствие программы будущих исследований мировым трендам, планируемое число научных публикаций и патентов, перспективы их внедрения в производственной индустрии, говорится в материалах совета. Критерии рассмотрения заявок выглядят максимально объективными и позволили отобрать действительно лучший из возможных вариантов, отмечает декан факультета биологии и биотехнологии НИУ ВШЭ Александр Тоневицкий. По его словам, важно не столько само по себе создание новой структуры, сколько появление понятных источников финансирования российской генетики. «Профильный нацпроект предполагает для ее развития огромные средства, особенно на фоне нынешних объемов финансирования отрасли», — добавляет эксперт.
Финансирование работы Центра высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины действительно будет происходить в рамках приоритетного национального проекта «Наука». В целом до 2024 года федеральный бюджет потратит на создание и работу геномных центров 11,2 млрд руб., причем 1,3 млрд руб. новые структуры получат уже в текущем году. По данным профильной федеральной программы, в 2018 году примерный объем бюджетных средств, выделенных на работу 80 научных и 40 образовательных организаций в сфере генетики по всей стране, в целом составил около 22 млрд руб.
Объем финансовых ресурсов не может гарантировать абсолютного успеха в работе создаваемого центра, считает советник гендиректора Фонда московского медицинского кластера Ярослав Ашихмин: «Вопрос в том, насколько в рамках новой структуры удастся преодолеть базовые проблемы российской науки — оторванность от мировых трендов, недостаток международного сотрудничества, кадровые и управленческие сложности». По его словам, обеспечить развитие инноваций в отдельно взятой отрасли науки без трансформации других связанных с ней структур невозможно: необходимо или менять их, или у новых центров должен быть совершенно особый правовой статус.
Минобрнауки, Российский национальный исследовательский медицинский университет имени Н.И. Пирогова и Федеральный научно-клинический центр физико-химической медицины ФМБА России первоочередные задачи центра пока никак не комментируют.
Основные направления его работы, скорее всего, будут связаны с одним или несколькими существующими сейчас в мире направлениями применения генетических технологий для лечения заболеваний, рассуждает Юрий Жулев: «Если упрощать, то их три. Это генная терапия, которая позволяет помочь, например, пациентам с муковисцидозом, серповидноклеточной анемией и лейкемией. Это редактирование генома, которое применяется для лечения бокового амиотрофического склероза. Наконец, это введение пациенту собственных клеток».
По его мнению, даже в случаях появления в других странах успешных разработок существующие механизмы финансирования национальных систем здравоохранения часто не позволяют их оплатить из-за высокой стоимости. «Необходимо искать способ их финансирования помимо системы взносов на медицинское страхование», — говорит эксперт. Если же рассматривать перспективы применения инновационных генетических разработок в частном бизнесе, то сейчас в России практически отсутствует практика выгодного сотрудничества между научными организациями и бизнесом, что затрудняет выход на рынок современных медицинских решений для пациентов, констатирует Юрий Жулев.
«Примеры успешного сотрудничества есть. Например, мы ведем разработку препарата для лечения мышечной атрофии совместно с научной лабораторией», — возражает директор департамента по взаимодействию с органами власти фармацевтической компании «Биокад» Алексей Торгов. Фармацевтические компании инвестируют в подобные проекты по всему миру. «Появление в нашей стране собственных разработок позволит нам активнее участвовать в этом процессе», — резюмирует он.
Преодолеть разрыв
Сегодня Россия существенно отстает в сфере биотехнологий от остальных развитых стран мира, следует из текста правительственной «Программы развития генетических технологий до 2027 года». В то время как во всем мире растут рынки генетического редактирования, модифицированных сортов растений, биоинженерии и медицинской генетики, в России расходы биотехнологических компаний на исследования и разработки составляют только 0,53% от всех инвестиций российского бизнеса в R&D. В результате в стране появляется незначительное число регистрируемых патентов на новые продукты. В 2017 году их было 22, что позволило РФ занять по этому показателю только девятое место в мире.
Причиной этому — низкая конкурентоспособность академических исследований. К примеру, по числу статей по генетике в базе Web of Science в 2017 году Россия была лишь на 17-м месте, отмечается в программе.
